SMA Science Council: Wir wollen die Gesundheitsversorgung und Betreuung unserer Patienten auf höchstem Niveau halten

In der Stellungnahme des SMA Wissenschaftsrats „Unser Ziel ist es, den Gesundheitsdienst und die Pflege auf der Grundlage realistischer Erwartungen für unsere SMA-Patienten und ihre Familien auf höchstem Niveau zu halten, indem wir die Standardpflegeregeln befolgen.“ Worte waren enthalten. Zusätzlich, „Der Missbrauch der Hoffnung wird nicht zugelassen“Die Aussage betont „Wir werden die Hoffnung unserer Familien nicht für kommerzielle Zwecke missbrauchen lassen wollen“es wurde gesagt.

Gesundheitsminister Fahrettin KocaSpinale Muskelatrophie, angekündigt von . (SMA)Der Wissenschaftsrat hat eine Pressemitteilung herausgegeben.

In der Erklärung ist es eines der drei Medikamente, die weltweit zur Behandlung von SMA verwendet werden. Krankenpflegerlizenziert ist, Ridiplainein Lizenzantrag gestellt wurde, Zolgensma‘Es wurde festgestellt, dass das Unternehmen keine grundlegenden Initiativen zur Lizenzierung ergriffen habe.

Daran erinnernd, dass keine der SMA-Hilfskampagnen vom Gesundheitsministerium genehmigt wurden, wurden die folgenden Worte in die Erklärung aufgenommen:

„Aktuell erhalten 1024 unserer Patienten diese Behandlung kostenlos“

„Heute traf sich unser wissenschaftlicher Ausschuss für Spinale Muskelatrophie mit einer sehr wertvollen Tagesordnung. Bei dem Treffen wurden die Ergebnisse von SMA-Scans, die Behandlungsprozesse von Patienten, deren Behandlung noch läuft, und die neuesten Entwicklungen bei Behandlungstechniken diskutiert.

Wie bekannt ist, ist SMA eine erbliche, fortschreitende, chronische, neurologische Erkrankung. Aufgrund dieser Krankheit, für die bis 2016 keine Heilung bekannt war, verloren wir fast 90 % der Babys mit Typ-1-Form der Krankheit, bevor sie das Alter von 2 Jahren erreichten. Nachdem das Medikament mit dem Wirkstoff Nusinersen 2016 weltweit eingesetzt wurde, ergab sich die Chance, diese Babys am Leben zu erhalten. Nach dieser Entwicklung wurde die Behandlung mit Nusinersen allen unseren Patienten kostenlos angeboten, obwohl dies in vielen Ländern der Welt ein Beispiel sein könnte. Derzeit erhalten 1024 unserer Patienten diese Behandlung kostenlos.

„Unsere Überlebensrate in den ersten 6 Monaten lag bei 100 %“

Im Laufe der Zeit haben wissenschaftliche Daten gezeigt, dass es notwendig ist, diese Behandlung so früh wie möglich anzuwenden, damit sie aktiver ist. Um dies zu erreichen, ist es sinnvoll, die Krankheit in der Neugeborenenzeit zu untersuchen und eine Behandlung zu geben, bevor sich Symptome entwickeln, wenn möglich. Als Gesundheitsministerium haben wir im Mai 2022 das SMA-Neugeborenen-Screening-Programm gestartet, um alle in allen Teilen unseres Landes geborenen Babys gemäß den Empfehlungen unseres Wissenschaftsrates abzudecken. In diesem Zusammenhang wurden bisher 753.350 Babys auf SMA gescreent. Wir haben ihre Behandlung so schnell wie möglich an diejenigen geliefert, die von den Ärzten festgestellt wurden, dass sie Medikamente von diesen Babys benötigen. Unsere Überlebensrate in den ersten 6 Monaten betrug 100 % bei unseren Babys, die im Rahmen des Neugeborenen-Screening-Programms diagnostiziert wurden und die Aufsättigungsdosis der Nusinersen-Behandlung abgeschlossen hatten.

„Genetische Beratung und selektive Schwangerschaftsanwendung, die es ihnen ermöglicht, gesunde Babys zu bekommen, werden Paaren, bei denen festgestellt wird, dass sie Träger von SMA sind, kostenlos zur Verfügung gestellt.“

Die wissenschaftlichen Fortschritte bei SMA beschränkten sich nicht nur auf die Behandlung. In den letzten 5 Jahren gab es wichtige Entwicklungen in der Prävention der Krankheit. Zusammen mit unserem Wissenschaftlichen Komitee haben wir diese Entwicklungen akribisch verfolgt und das voreheliche Screening-Programm implementiert, das nur sehr wenige Länder der Welt durchführen können. Dieses Programm umfasst sowohl frisch verheiratete Paare als auch, wenn sie dies wünschen, diejenigen, die vor Beginn dieser Anwendung geheiratet haben. Genetische Beratung und selektive Schwangerschaftsanwendung, die es ihnen ermöglicht, gesunde Babys zu bekommen, werden Paaren, die bei diesem Screening als Träger von SMA festgestellt werden, kostenlos zur Verfügung gestellt. Unser Land ist eines der wenigen Länder der Welt, das dies kann.

„Alle Daten zu Medikamenten namens Nusinersen, Risdiplam und Zolgensma werden überwacht“

Neben der Bereitstellung der ersten medikamentösen Behandlung für unsere Patienten und der Verfolgung ihrer Informationen werden wissenschaftliche Entwicklungen in Bezug auf andere Medikamente, die für den Einsatz bei SMA entwickelt wurden, von unserem Wissenschaftsrat genau verfolgt. In diesem Zusammenhang werden gemeinsam mit Nusinersen alle Informationen zu Arzneimitteln mit dem Wirkstoff Risdiplam und Arzneimitteln mit dem Namen Zolgensma überwacht.

„Mit zunehmender Länderzahl werden die Grundlagen der Anwendung vom Wissenschaftlichen Komitee überprüft“

Alle drei dieser Therapien sind genbasierte Therapien. Für keine der drei Behandlungen wurde eine Überlegenheit nachgewiesen. Davon sind die für die Einreise des Arzneimittels mit dem Wirkstoff Risdiplam in unser Land erforderlichen rechtlichen Verfahren durch das jeweilige Unternehmen abgeschlossen und ein Antrag gestellt worden. Die wissenschaftlichen Erkenntnisse zu diesem Medikament, das unseren Patienten auch eine orale Verabreichung in Form einer Lösung ermöglichen wird, wurden ausgewertet und die Zulassung des entsprechenden Medikaments ist in der Endphase. In der heutigen Sitzung unseres Wissenschaftsrates wurden alle Details unseres Gesundheitssystems, von der Herstellung der Medikamente bis zur Abgabe an unsere Patienten, akribisch evaluiert. Wir werden das Zulassungsverfahren für dieses Medikament in den kommenden Tagen abgeschlossen haben. Es wurde beschlossen, dieses Medikament als Option für Patienten anzubieten, bei denen die Behandlung mit Nursinersen, deren Aktivität bekannt ist, schwierig anzuwenden ist. Mit zunehmenden Länderdaten werden die Antragsgrundlagen vom Wissenschaftsrat überprüft.

„Wir möchten wissen, dass wir als Gesundheitsministerium keine der SMA-Hilfsaktionen genehmigen“

Darüber hinaus verfolgen wir aufmerksam alle wissenschaftlichen Daten und Entwicklungen in Bezug auf die Behandlung mit Zolgensma, die die dritte Option für unsere Patienten darstellt. Wie bereits erwähnt, sind die Bewertung unserer wissenschaftlichen Ausschüsse und der Schutz unserer Patienten vor Verlusten durch globale Akteure von grundlegender Bedeutung für unser Ministerium. In diesem Sinne bestehen erhebliche Vorbehalte sowohl gegenüber den wissenschaftlichen Daten als auch gegenüber den Anwendungen am Patienten. In den Ergebnissen des Experiments, das die Grundlage für die Registrierung des Medikaments in den Vereinigten Staaten bildete, wurden Widersprüchlichkeiten festgestellt, und die wissenschaftliche Veröffentlichung mit diesen Daten musste aus einer sehr angesehenen wissenschaftlichen Zeitschrift entfernt werden. Medikamente werden von einigen Ärzten im Ausland in bestimmten Ländern an Typ-1- und einige Typ-2-Patienten und Kinder mit fortgeschrittenen Symptomen verabreicht, die eindeutig wirkungslos sind und auf Beatmungsgeräte angewiesen sind, um mit den Träumen ihrer Familien zu spielen. An dieser Stelle möchten wir darauf hinweisen, dass jedes in unserem Land geborene SMA-Baby eine bekannte aktive Behandlung erhält und wir als Gesundheitsministerium keine der SMA-Hilfsaktionen genehmigen. Es ist bekannt, dass die Behandlung mit Zolgensma symptomatischen Patienten nicht zugute kommt. Es gibt jedoch auch Kampagnen für diese Patienten, die Symptome zeigen, an das Gerät angeschlossen sind und nicht von der Behandlung profitieren. Tatsächlich haben wir eine große Anzahl von Babys, die mit diesen medizinischen Kampagnen ins Ausland gebracht wurden, eine Zolgensma-Behandlung erhielten und bei unserem Ministerium beantragten, die Nusinersen-Behandlung fortzusetzen, als sie keinen Nutzen hatten.

„Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat vor kurzem aufgrund der Nebenwirkungen der Zolgensma-Behandlung Beschränkungen für Kinder, die älter als 12 Monate sind, eingeschränkt.“

Um trotz alledem die Möglichkeit nicht zu übersehen, dass es unseren Patienten einen zusätzlichen Nutzen bringen kann, obwohl sie keinen legalen Antrag auf die Einfuhr des Medikaments in unser Land haben, wurden die zuständigen Firmenvertreter befragt und die wissenschaftlichen Beweise erbracht zur Verfügung gestellt und diese Daten erneut unserem Wissenschaftsrat vorgelegt. Bei der Bewertung durch unseren Wissenschaftsrat wurde festgestellt, dass es noch keine vergleichende wissenschaftliche Studie gibt, die die Überlegenheit der Behandlung mit Zolgensma gegenüber anderen Behandlungen belegt. Darüber hinaus hat die Europäische Arzneimittel-Agentur kürzlich aufgrund der Nebenwirkungen der Behandlung mit Zolgensma die Behandlung von Kindern über 12 Monaten eingeschränkt. Diese Situation wird von unserem Wissenschaftsrat aufmerksam verfolgt. Es gibt jedoch in den letzten 5 Monaten veröffentlichte Studien, die zeigen, dass das Medikament Zolgensma eine ähnliche Aktivität wie andere Medikamente bei SMA-Typ-1-Säuglingen hat, die nach dem 0-6-wöchigen Neugeborenen-Screening keine Symptome aufweisen. Es wurde als angemessen erachtet, eine neue Bewertung vorzunehmen, indem reale Informationen von dem betreffenden Unternehmen für eine erneute Prüfung angefordert werden. Unser SMA Scientific Committee wird diese Bewertung so bald wie möglich vornehmen.

„Lizenz ist extrem wichtig für ihre sichere Anwendung“

Nursinersen, eines der drei Medikamente, die weltweit zur Behandlung von SMA verwendet werden, wurde in unserem Land zugelassen, Risdiplam hat eine Zulassung beantragt und ist zum letzten Schritt gekommen. Zolgensma hingegen hat keine grundsätzlichen Lizenzierungsversuche unternommen. Die Lizenzierung ist im Hinblick auf die nachvollziehbare und originalgetreue Anwendung der Behandlung äußerst wertvoll.

„Wir werden die Hoffnung unserer Familien nicht für kommerzielle Zwecke missbrauchen lassen wollen“

Unser Ziel ist es, den Gesundheitsdienst und die Pflege auf der Grundlage realistischer Erwartungen für unsere SMA-Patienten und ihre Familien auf höchstem Niveau zu halten, indem wir die Standardpflegeregeln befolgen.

Insbesondere möchten wir festhalten, dass wir den Missbrauch der Hoffnung bis jetzt nicht zulassen werden, wie wir ihn bisher nicht zugelassen haben. Wir werden nicht bereit sein, die Hoffnung unserer Familien für kommerzielle Zwecke zu nutzen. Wir haben zuvor erklärt, dass wir nicht zulassen werden, dass unsere Kinder als Versuchspersonen verwendet werden. Wir möchten, dass bekannt wird, dass wir diese Position beibehalten. Wir sind jedoch bereit, für jede Behandlung, deren Aktivität wissenschaftlich belegt ist, den notwendigen Komfort zu bieten. „

 

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